中国原创!阿尔茨海默症新药上市
发布时间:2019-11-04
出品:科普中国
制作:中国科学院上海药物研究所等
监制:中国科学院计算机网络信息中心
 

 

  2019112日,国家药品监督管理局批准国家1类新药九期一(通用名:甘露特钠,代号:GV-971)上市,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”,填补了这一领域17年无新药上市的空白,为广大阿尔茨海默病患者提供了新的中国治疗方案。  

中国邮政111日发行的《科技创新(二)》纪念邮票中,第四张即为阿尔茨海默病治疗新药GV-971。图片来源:上海发布 

    

  令人“百年孤独”的阿尔茨海默病 

  阿尔茨海默病的病理学特征是脑内细胞外老年斑沉淀和神经细胞内原纤维缠结和神经元突触功能异常,神经元大量丢失,临床上表现为记忆障碍、失语、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为的改变。通俗地说,患者将失去自理能力,失去记忆,最终忘记亲人,忘记全世界,甚至忘记自己。 

  阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状,是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后,老年人致残、致死的第三大疾病。全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者,到2050年,这个数字预计将达到1.5亿左右。2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元,给患者家庭和社会带来沉重负担。我国阿尔茨海默病患者约1000万人,是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速,预计到2050年我国患者将达4000万人。 

    

  这款中国原创药物究竟是如何起作用的呢? 

  GV-971是耿美玉研究团队历经22年研发的中国原创阿尔茨海默病治疗新药。深入研究发现,GV-971具有独特的靶向脑-肠轴的作用机理:GV-971可重塑肠道菌群平衡,降低肠道菌群代谢产生的苯丙氨酸和异亮氨酸,降低外周及中枢炎症,减少脑内Aβ沉积,从而改善认知功能。 

 

  除了能调节肠道菌群失衡外,GV-971还能直接透过大脑血脑屏障,多位点、多片段、多状态地捕获Aβ,抑制Aβ纤丝的形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。在2018年完成的3期临床试验中,GV-971治疗轻、中度阿尔茨海默病患者36周后,能明显改善AD引起的认知功能障碍,疗效显著。 

  目前,全球AD药物开发主要聚焦于靶向大脑β淀粉样蛋白(Aβ)沉积和神经细胞Tau蛋白聚集,累计研发投入超过6000亿美元,但多达320个药物临床试验的失败,表明基于单靶点的治疗策略存在巨大局限。 

  GV-971脑肠轴的作用机制,有望为AD治疗带来中国方案,GV-971的上市填补了AD治疗领域内全世界17年没有新药的空白,极大地增强了我们对治疗AD的信心。 

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